Im August 2022 wurde Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) EU-weit als das erste Gentherapeutikum zur Behandlung der schweren Hämophilie A zugelassen. Im Rahmen der Verhandlungen bestand die Herausforderung, einen zusatznutzenadäquaten Erstattungsbetrag festzulegen, der sich an einem angemessenen Zusatznutzen orientiert, ohne dass eine ausgereifte Datenlage insbesondere zum Langzeiteffekt der Therapie besteht. Im November 2023 wurden die Verhandlungen erfolgreich abgeschlossen.
Modell bewahrt AMNOG-Prinzip und berücksichtigt fehlende Langzeitdaten
Durch das prospektive Kohortenmodell kann nachvollziehbar und gut umsetzbar ein ergebnisbasierter Erstattungsbetrag berechnet werden. Somit wird das zentrale AMNOG-Prinzip des zusatznutzenadäquaten Preises bewahrt. Es wird das Risiko, das sich durch aktuell fehlende Langzeitdaten ergibt, vertraglich berücksichtigt. BioMarin ist durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) zu einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung verpflichtet worden. Beide Parteien haben vereinbart, dass in Zukunft die Ergebnisse dieser Datenerhebung zusätzlich zum zukünftig kommenden Nutzenbeschluss, voraussichtlich in 2029, in den ergebnisbasierten Erstattungsbetrag einfließen werden.
In der Hämophilie stehen Patientinnen und Patienten mehrere Therapiealternativen zur Verfügung. Es obliegt auch nach Vereinbarung des Erstattungsbetrages weiterhin der Ärztin oder dem Arzt über die Zweckmäßigkeit und Wirtschaftlichkeit im Einzelfall zu entscheiden.
Information über die Praxisbesonderheit sind hier zu finden:
Übersicht zu den Erstattungsbetragsverhandlungen nach
§ 130b SGB V – GKV-Spitzenverband
Der GKV-Spitzenverband mit Sitz in Berlin ist der Verband aller gesetzlichen Kranken- und Pflegekassen. Als solcher gestaltet er den Rahmen für die gesundheitliche Versorgung in Deutschland; er vertritt die Kranken- und Pflegekassen und damit auch die Interessen der 73 Millionen Versicherten und Beitragszahlenden auf Bundesebene gegenüber der Politik und gegenüber Leistungserbringenden wie der Ärzte- und Apothekerschaft oder Krankenhäusern. Der GKV-Spitzenverband übernimmt alle nicht wettbewerblichen Aufgaben in der Kranken- und Pflegeversicherung auf Bundesebene. Der GKV-Spitzenverband ist der Spitzenverband Bund der Krankenkassen gemäß § 217a SGB V.
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