Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Products) kommen u.a. bei Erkrankungen zum Einsatz, für die es bisher keine oder nur unzureichende Behandlungsmöglichkeiten gibt. Bei ATMPs handelt es sich um Gentherapeutika, gentherapeutisch veränderte Zellen, z. B. Blutzellen, oder biotechnologisch verändertes Gewebe (z. B. Knorpel, sog. Tissue-Engineering-Produkte). Für diese Arzneimittel sind verbesserte und angepasste Versorgungsstrukturen notwendig. Diese Strukturen jetzt zu schaffen ist besonders wichtig, weil in den nächsten Jahren mit der Einführung einer Vielzahl neuer ATMPs zu rechnen ist. Die Erarbeitung und Vereinheitlichung solcher Strukturen ist Ziel des neuen Konsortialprojekts „INTEGRATE-ATMP", das in den kommenden vier Jahren mit insgesamt 13,6 Millionen Euro aus dem Innovationsfonds des Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) gefördert werden wird. INTEGRATE steht für Integrierte Versorgung Neuer Therapien durch Telemedizin, Empowerment (Wissenstransfer), Gentherapeutika, Register, Arzneimittelsicherheit, strukturierte Therapiepfade und Erstattung.

Die Konsortialführung des Projektes liegt bei der Klinik für Hämatologie, Onkologie und Rheumatologie in Kooperation mit dem Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin des Universitätsklinikums Heidelberg (UKHD), Partner sind acht weitere deutsche Universitätsklinika (Charité, Dresden, Erlangen, Essen, Frankfurt, Hamburg, LMU Klinikum München und Tübingen), die Techniker Krankenkasse, Vertretungen von Patientinnen und Patienten, Fachgesellschaften, Registerbetreiber und Niedergelassene Ärztinnen und Ärzte und deren Vertretungen. „Mittels INTEGRATE-ATMP sollen deutschlandweit einheitliche und trotz der hohen Therapiekosten wirtschaftliche Versorgungsstrukturen geschaffen werden, um eine flächendeckend hohe Behandlungsqualität zu sichern", sagt Konsortialführer Professor Dr. Carsten Müller-Tidow, Ärztlicher Direktor der Klinik für Hämatologie, Onkologie und Rheumatologie am UKHD.

Klare Versorgungsstrukturen verbessern Lebensqualität der Patienten

Das Projekt umfasst die Einführung verschiedener Instrumente zur Verbesserung der Versorgung von Patientinnen und Patienten: strukturierte und zwischen allen Zentren abgestimmte Behandlungspläne werden die ambulante Vor- und Nachsorge inklusive deren Erstattung standardisieren. Ein ATMP-Register soll die Therapieerfahrungen mit ATMPs krankheitsübergreifend und -unabhängig erfassen. Dabei soll es mit bereits bestehenden krankheitsspezifischen Registern verknüpft werden und in Zukunft auch auf neue ATMP-Zulassungen erweiterbar sein. Eine telemedizinische Kommunikationsplattform wird den direkten Austausch aller an der Behandlung Beteiligten sowie Institutionen erleichtern, Patientinnen und Patienten in ihrem Versorgungsalltag entlasten und den Austausch mit ihren Behandlerinnen und Behandlern flexibel gestalten. Zudem soll die telemedizinische Plattform mit dem Register zusammenwirken und ein strukturiertes Management möglicher unerwünschter Arzneimittelwirkungen von ATMPs ermöglichen.
Regelmäßige Befragungen der Teilnehmenden erheben, ob und in welcher Form sich ihre Lebensqualität bzw. ihre Zufriedenheit in der Behandlung durch die Einführung der Maßnahmen verbessert hat.

Vier Therapiestrategien bei Erwachsenen und Kindern im Fokus

An vier Therapiestrategien sollen die oben genannten Strukturmaßnahmen evaluiert werden: CAR-T-Zell-Therapie für Patientinnen und Patienten mit bösartigen Erkrankungen des lymphatischen Systems, Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie (SMA), bei schwerem kombiniertem Immundefekt (SCID) und bei der Metachromatischen Leukodystrophie (MLD), einer angeborenen, degenerativen Erkrankung des Gehirns.

Projektpartner Professor Dr. Georg F. Hoffmann, Geschäftsführender Direktor des Zentrums für Kinder- und Jugendmedizin, hat bereits weitere Anwendungen im Auge: „Gerade für die sich stetig erweiternden Diagnose- und Therapiemöglichkeiten seltener Erkrankungen sind bundesweite Standardstrukturen essentiell. Der sektoren- und abteilungsübergreifende Charakter macht INTEGRATE-ATMP zu einem zukunftsweisenden Projekt für kleine und große ATMP-Patientinnen und Patienten."

Das Projekt startet im August 2022. Nach Förderende sollen die erarbeiteten Strukturen in die allgemeine Versorgung überführt und später auf weitere Therapien übertragen werden. „Dieses Projekt wird die Versorgungssituation und Lebensqualität von Patientinnen und Patienten, die neuartige Therapien erhalten, in Deutschland wesentlich verbessern", so Prof. Müller-Tidow.

Weitere Informationen im Internet

Klinik für Hämatologie, Onkologie und Rheumatologie des UKHD

Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin des UKHD

Zentrum für Seltene Erkrankungen am UKHD